Фонд поддержки детей с угрожающими жизни и хроническими заболеваниями «Круг добра» договорился с фармкомпанией Novartis о поставках не зарегистрированного в России препарата Zolgensma для лечения четырех детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
На внеочередное заседание экспертного совета приглашали лечащих врачей детей. «Ведущие специалисты учли уточнение сроков поставки лекарственного препарата компанией Novartis. В итоге экспертный утвердил решение о закупке, отметив, что до родителей еще раз должна быть доведена информация о рисках, связанных и с особенностями препарата Zolgensma, и с необходимостью прервать текущее лечение другими препаратами», — сообщается на сайте фонда.
В конце июля после совещания в Екатеринбурге председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко рассказал корреспонденту 66.RU, что всего на данный момент зарубежный препарат в России получили 55 человек, но далеко не для всех он оказался эффективен. Но на тот момент из-за сложностей в переговорах с фармкомпанией Zolgensma закупал не фонд. При этом Ткаченко подчеркивал, что Zolgensma — «тяжелый препарат, он вторгается в ген и если ребенку поставили его, то другой препарат уже нельзя — он умрет». «Поэтому для его назначения получения должны быть четкие показания», — добавил он.
Александр Ткаченко, председатель правления фонда «Круг добра»:
— Это не золотая пилюля, Zolgensma действует только в 40% случаев. Кроме того, если поставили этот препарат, то колоть «Спинразу», если понадобится, вы потом не сможете — ребенок умрет.
«Мы не можем гарантировать эффективность Zolgensma для данных пациентов, но мы не имеем права оставлять детей без лечения в то время, как родители отказались от других видов терапии», — цитирует сайт «Круга добра» главного внештатного специалиста Минздрава по генетике Сергея Куцева.
Заявки на лечение от родителей детей собирают сотрудники региональных министерств здравоохранения и отправляют их в фонд. По словам заместителя губернатора Свердловской области Павла Крекова, сейчас в регионе живет около 300 детей со СМА, все они получают лечение. На 2022 год в фонд отправили уже 40 заявок.
Александр Ткаченко рассказывал 66.RU, что бюджет фонда на лекарства на следующий год — 60 млрд рублей. «Добавим, что в виду планирующегося в следующем году расширения в России неонатального скрининга и выявления СМА у детей на ранних этапах, фонд «Круг добра» планирует закупать десятки доз Zolgensma в год», — говорится в свежем сообщении фонда.
- Zolgensma — самое дорогое лекарство в мире, стоит около 160 млн рублей и ставит ребенка на ноги после единственного укола. Применять его можно только в возрасте до двух лет.
- Президент России Владимир Путин в январе 2021 года подписал указ о создании фонда «Круг добра». Среди приоритетных задач фонда — реализация дополнительного механизма организации и финансового обеспечения оказания медпомощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими, а также обеспечение таких детей лекарствами и медицинскими изделиями, включая незарегистрированные в России.
- В мае этого года 66.RU сообщал, что с появлением фонда «Круг добра» задача получения препаратов не стала проще. Чтобы выбить президентские деньги, нужно пройти через суды. При этом те, кому удалось выиграть спор, могут рассчитывать только на «Спинразу», а не Zolgensma.
