Минздрав нашел, как помочь детям с редкой смертельной болезнью. Их родители собирали на лечение миллионы
Министерство здравоохранения Свердловской области прорабатывает вопрос о включении в программу раннего доступа к новому препарату «Рисдиплам» детей со смертельным генетическим заболеванием — спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство планируют зарегистрировать в этом году.
В 2019 году в РФ официально зарегистрировали и разрешили к применению только один препарат от СМА — «Спинраза». Но он такой дорогой, что родители больных детей вынуждены собирать на него деньги по интернету. Первый год лечения «Спинразой» стоит 42–48 млн рублей (6 инъекций), а дальше по 21–24 млн рублей в год (1 инъекция каждые 4 месяца). Такая терапия потребуется до конца жизни пациента.
В региональном минздраве отметили, что сейчас детей со СМА обеспечивают респираторным медоборудованием. Это аппараты для искусственной вентиляции легких, аспираторы, концентраторы кислорода, пульсоксиметры и т. д. Детей сопровождают специалисты отделения выездной патронажной паллиативной медицинской помощи. Главный детский специалист по паллиативной помощи РФ Елена Полевиченко утверждает, что обеспеченность детей с паллиативным статусом, получающих респираторную поддержку, в Свердловской области существенно выше общероссийского уровня.
В департаменте информационной политики Свердловской области также подчеркнули, что практика ведения пациентов со СМА на Среднем Урале полностью соответствует стратегии международной ассоциации SMA-TREAT-NMD. Лечение детей согласуют с Детским научно-практическим центром нервно-мышечной патологии научно-исследовательского клинического института педиатрии им. Вельтищева.
- СМА — смертельное генетическое заболевание, которое постепенно лишает ребенка способности двигать конечностями, глотать и дышать. В России живет около 1000 людей с диагнозом спинально-мышечной атрофии, 80% из них дети. Но это приблизительные цифры, поскольку официального государственного реестра нет. Еще недавно лекарства против болезни не было, но в 2019 году в нашей стране зарегистрировали и разрешили к применению «Спинразу». Из-за дороговизны практически никто из числа нуждающихся приобрести этот препарат не может.
- С начала 2020 года в России скончались уже трое детей с СМА, но пока возбудили только одно уголовное дело.
- Вчера мы публиковали истории российских семей, которые столкнулись с этой бедой. Они получают отказы в помощи от чиновников с объяснением, что средства на это не предусмотрены.
