Американские ученые успешно использовали генную терапию для лечения хронического лимфолейкоза — онкологического заболевания, связанного с неконтролируемым размножением атипичных B-лимфоцитов. Экспериментальное лечение было опробовано на трех пациентах с поздними стадиями заболевания.
Ученые генетически «перепрограммировали» Т-лимфоциты пациентов, после чего эти клетки получают способность распознавать и уничтожать клетки злокачественной опухоли.
Для этого T-лимфоциты были выделены из крови больных и размножены в лаборатории. В геном клеток с помощью безвредного для человека вируса были введены гены, кодирующие химерное антитело, способное связываться с антигеном CD19. Этот антиген встречается только на поверхности атипичных клеток, неконтролируемо размножающихся при хроническом лимфолейкозе.
Экспериментальное лечение было опробовано на пациентах, которым уже не помогала химиотерапия. Введение модифицированных клеток в организм осуществлялось в три этапа в течение трех дней. Спустя две-три недели у больных были отмечены признаки массовой гибели опухолевых клеток, этот процесс сопровождался повышением температуры тела, ознобом и тошнотой, длившимися в течение нескольких дней, сообщают medportal.ru.
Эффективность лечения подтвердилась снижением числа или полным исчезновением опухолевых клеток в костном мозге, крови и лимфатической ткани пациентов. При этом модфицированные Т-клетки сохраняли активность, продолжая размножаться и уничтожать опухолевые клетки, в течение нескольких месяцев после начала лечения. Двум из трех больных удалось достичь стойкой ремиссии, состояние третьего больного также значительно улучшилось после лечения.
Отчеты об эксперименте публикуют журналы Science Translational Medicine и New England Journal of Medicine.