Раздел Здоровье
5 февраля 2008, 11:40

Чиновники тормозят узаконивание ввоза «сиротских» лекарств для смертельно больных детей

Законы не позволяют ввезти в Россию лекарства для смертельно больных детей, в частности препарат Elaprase.
Он необходим для лечения мукополисахаридоза II типа, или синдрома Хантера, - генетического сбоя, при котором организм не способен выводить токсины. Известно, что в России 39 больных синдромом детей, которые не могут вылечиться, так как врач, рискнувший лечить пациента незарегистрированным препаратом, попадает под статью УК. Плюс к этому, фармацевтам невыгодно продвигать Elaprase на новые рынки - лекарство не приносит прибыль.

Больному Павлу Митину семь лет, пишет "Газета GZT.ru". Генетический сбой, при котором организм не способен выводить токсины, приводит ребенка к гибели к восьми годам. До двух лет дети с таким диагнозом развиваются нормально, но затем наступает регресс: кости деформируются, начинается воспаление внутренних органов. Ребенок теряет способность говорить, ходить. Потом он умирает.

Лекарство Elaprase, которое может его спасти, до сих пор не получило регистрации в России. 42 страны мира это не смущает - буквально на следующий день после объявления о выходе лекарства на рынок они начали закупать его и лечить больных детей. В России такое пока невозможно.

Применение лекарства в этой группе можно будет считать клиническим испытанием. После чего может начаться его официальное использование в РФ. Но на весь процесс требуется много времени, которого у Павла уже нет.

В цивилизованных странах такие лекарства называются "сиротскими" Два года назад произошел научный прорыв: необходимый препарат Elaprase был создан в США. 42 страны мира начали, не теряя ни дня, спасать своих больных детей. Результаты впечатляют. Через полгода приема препарата болезнь отступает, дети догоняют сверстников в развитии, начинают бегать, говорить, смеяться.

Болезнь Павла слишком редка, чтобы лекарство от нее могло принести прибыль фармацевтам. Поэтому компания, по сути, не заинтересована в том, чтобы продвигать Elaprase на новые рынки. В цивилизованных странах такие лекарства называются "сиротскими", и для них действует особый порядок ввоза. В России теоретически он также есть: лекарства можно ввозить по жизненным показаниям. Однако любой врач, решившийся на подобное лечение, рискует карьерой и свободой.

Экспертиза документов для регистрации Elaprase в России, по словам представителя Shire Pharmaceutical Галины Смирновой, началась. Как движется процесс и, главное, сколько еще потребуется времени на это, пока непонятно. В этом году уже не стало Вани Рыбакова из Мытищ, болевшего такой же болезнью. Он умер, поскольку лекарство в РФ еще не было зарегистрировано. Официального разрешения может не дождаться и Павел.

Чиновники РФ тормозят применение "сиротских лекарств"

Впервые термин "орфанные" (сиротские) применительно к болезням и лекарствам был употреблен в США в 1983 году, когда был принят Orphan Drug Act, определивший около 1,6 тысячи известных заболеваний и синдромов и 300 лекарств, отнесенных к этой категории.

Формулярный комитет при РАМН определил подходы к решению этих вопросов, выработал принципы государственной политики, обсудил приемлемые варианты регистрации, поставок, ввоза в РФ лекарств, предназначенных для лечения редких болезней.

У многих государств уже есть опыт обращения "сиротских" лекарств. В США принята за основу норма, когда в лекарственных средствах от какой-либо болезни нуждаются не более 200 тысяч человек в государстве, либо принимается во внимание, что компания - производитель препарата не может ожидать скорых возмещений вложенных инвестиций.

В Европе принята норма заболеваемости 5 больных на 10 тысяч населения. В России подобных норм нет. "Организаторы здравоохранения в России забыли о редких болезнях, которых огромное количество, и для многих из них уже разработаны способы и методы лечения, - говорит заместитель руководителя секретариата формулярного комитета Павел Воробьев.

Он говорит, что должен быть заказ государства, а у компаний-производителей - возможность получать льготные кредиты, нужны системы льготного налогообложения, система закупки и дистрибьюции таких препаратов должна основываться на банковских гарантиях, а закупки - производиться централизованно по гарантированным (к примеру, на год) договорным ценам.

"Целесообразно иметь уполномоченных дистрибьюторов и поставлять "сиротские" лекарства по требованию через специализированные медицинские центры", - считает Воробьев.

Для лечения с помощью подобных препаратов должны быть разработаны специальные протоколы по диагностике редких болезней и применению этих лекарств. Формулярный комитет при РАМН разработал перечень "сиротских" лекарств и технологий. В нем около 400 наименований. Он размещен на сайте комитета.

"Мы готовы идти навстречу Министерству здравоохранения и социального развития, у которого есть право законодательной инициативы, - говорит Воробьев. - Этот комплекс вопросов надо ставить перед Госдумой и вносить соответствующие дополнения и изменения в закон "О лекарственных средствах". Но заинтересованности чиновников министерства не видно.

В январе 2008 года Росздравнадзор провел встречу с производителями лекарств, которые вновь ставили вопрос о "сиротских" препаратах. В ответ вновь прозвучали слова об отсутствии у них правового статуса в России.